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Donna Liu Scarpe Running B18021t204401140 Linda Donna Liu Scarpe Running B18021t204401140 Linda Quadro generale e obiettivi

Esistono più di 6.800Donna Liu Scarpe Running B18021t204401140 Linda 1 malattie classificate come *rare* (cioè definite in base ad una prevalenza negli Stati Uniti di <200,000 persone). Mentre singolarmente queste entità sono insolite, come gruppo sono una causa importante di malattie croniche, disabilità e morte prematura sia nei bambini che negli adulti. Assorbono una quota sproporzionata dei nostri dollari destinati all'assistenza sanitaria a causa della loro complessità e dei costi, nella maggior parte dei casi, di terapia inadeguata.

Donna Liu Scarpe Running B18021t204401140 Linda Nonostante la loro rarità, molti progressi fondamentali nella medicina sono derivati dallo studio delle malattie rare che hanno beneficiato delle malattie comuni. Ad esempio, lo studio del genoma umano è iniziato con l'identificazione di malattie rare (la distrofia muscolare è stata la prima) e l'epigenetica è stata identificata prima nei disturbi rari. Sia per la terapia attualmente inadeguata sia per la possibilità di assistere disturbi comuni e rari, è essenziale condurre la ricerca clinica in malattie rare.

Al fine di assicurare il futuro di questa ricerca, la formazione della prossima generazione di sperimentatori in questo campo è importante. Siamo il gruppo ideale per sponsorizzare una conferenza che affronta la metodologia di ricerca sulle malattie rare che completerebbe la formazione generale nella ricerca clinica e contribuire ad attirare tirocinanti e membri di facoltà giovani in questo importante campo. Ulteriori informazioni su di noi.

Donna Liu Scarpe Running B18021t204401140 Linda 1 https://www.genome.gov/27531963/faq-about-rare-diseases

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